A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) liberou, nesta segunda-feira, o início da primeira fase dos estudos clínicos com humanos da polilaminina, medicamento experimental desenvolvido por pesquisadores da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) para tratar lesão medular. Em testes preliminares, com uma versão ainda laboratorial da substância, a aplicação devolveu movimentos a um pequeno grupo de pacientes e cães.
Agora, o objetivo é avaliar uma formulação comercial do fármaco, feita em parceria com o laboratório Cristália, que patrocinará os estudos. De acordo com a agência, essa primeira fase envolverá 5 voluntários, com idades entre 18 e 72 anos, que tiverem lesões completas da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, com indicação cirúrgica, há menos de 72 horas. Pacientes com lesões crônicas, portanto, não estarão elegíveis.
O objetivo da primeira fase será avaliar a segurança da polilaminina, observando potenciais riscos e efeitos colaterais da aplicação. Os locais de realização da pesquisa ainda serão definidos. A depender dos resultados, o medicamento poderá avançar para as fases 2 e 3, que têm como objetivo comprovar a eficácia para tratar a lesão. Somente após completar as três etapas, o medicamento pode ser submetido à aprovação da Anvisa para uso.
No entanto, a chefe do Laboratório de Biologia da Matriz Extracelular, do Instituto de Ciências Biomédicas da UFRJ, e responsável pelo projeto, Tatiana Sampaio, lembra que a liberação provisória antes da fase 3 pode ser uma possibilidade neste caso devido às características de ser uma lesão rara, muito grave e sem alternativa de tratamento hoje:
— Acredito que essa primeira etapa vai começar dentro de um mês e vai ser rápida, porque é para apenas 5 pacientes. E a captação dos pacientes não deve demorar porque está havendo muita divulgação sobre o estudo, então os médicos vão estar atentos para informá-los sobre a possibilidade. Minha expectativa é que vamos começar a fase 2 provavelmente em menos de um ano e, se ela tiver bons resultados, que poderemos ter uma aprovação excepcional para uso antes da fase 3.
A solicitação para iniciar os estudos clínicos em humanos foi feita ainda no final de 2022. Desde então, a equipe técnica da Anvisa conduziu reuniões e aconselhamento para que o laboratório e os pesquisadores ajustassem o pedido e atendessem a todos os requisitos regulatórios para a realização de pesquisas clínicas no país.
A documentação teve como base testes preliminares, da chamada fase pré-clínica, feitos em laboratório, com modelos animais e pacientes humanos. Esses testes, porém, servem apenas para demonstrar o potencial da droga e não são suficientes ainda para comprovar a sua eficácia e liberá-la para uso – para isso, são necessários os estudos clínicos.
Ainda assim, desde a divulgação da existência da polilaminina, pacientes que sofreram lesões medulares têm entrado na Justiça e recebido decisões favoráveis obrigando os pesquisadores da UFRJ a aplicarem a substância experimental pela gravidade do quadro. Tatiana explica que eles têm cumprido as ordens judiciais, mas pondera que essas aplicações não entram no protocolo de pesquisa e atrapalham a condução dos estudos:
— O que estava acontecendo é que as pessoas estavam entrando na Justiça demandando a aplicação e éramos obrigados a fazer. Mas não conseguíamos acompanhar as pessoas, dar o melhor suporte e nem coletar os dados de que a Anvisa precisa. Estávamos usando uma droga experimental sem a proteção do estudo clínico. A aprovação da Anvisa agora é um alívio porque vai permitir que canalizemos os esforços para gerar os dados necessários dentro dos protocolos de pesquisa.
O que é a polilaminina
A polilaminina começou a ser desenvolvida há 27 anos e é feita à base de uma proteína isolada de placentas chamada laminina. Entre suas funções, está a regeneração dos axônios, estruturas dos neurônios que são danificadas quando ocorre uma lesão na medula espinhal, afetando a comunicação entre o cérebro e os músculos.
Nos testes preliminares, a polilaminina foi avaliada com cães e um grupo de 8 voluntários humanos, tratados entre 2018 e 2021 na fase aguda, até 72 horas após a lesão. A aplicação foi feita diretamente na medula espinhal durante a cirurgia. Os resultados foram variados, com alguns pacientes tendo uma recuperação completa dos movimentos, e outros uma melhora parcial.
Agora, no estudo clínico, será utilizada uma formulação de laminina 100 μg/mL injetável que deve ser diluída antes do uso para se obter a polilaminina. Esse processo, chamado de polimerização, liga moléculas menores em uma estrutura maior, aumentando a sua potência. O medicamento será administrado uma única vez de forma intramedular, diretamente na área lesionada.
Em outubro, após reunião com Tatiana, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, já havia dito que a pasta e a Anvisa estabeleceram prioridade para os estudos com o medicamento. Agora, a aprovação da agência foi concedida dentro do âmbito do Comitê de Inovação da Anvisa, criado no ano passado para facilitar a avaliação regulatória de produtos e tecnologias considerados inovadores.
Segundo o órgão, a polilamina é um dos temas estratégicos dentro do comitê, assim como a vacina contra o vírus chikungunya, o método Wolbachia, de combate à dengue e outras arboviroses, e endopróteses. Para a pesquisadora da UFRJ, a criação do comitê é “um marco na pesquisa clínica no Brasil e reconhece que a Anvisa está na direção certa”.
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